白斑に1日1回の飲み薬——48週で顔の色が大きく戻った人が4人に1人、614人の第3相試験

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皮膚の色が白く抜ける「尋常性白斑（じんじょうせいはくはん）」に対して、1日1回の飲み薬で色が戻ってきた、という臨床試験の結果が医学誌The Lancetに載りました。薬の名前はウパダシチニブ。もともと関節リウマチやアトピー性皮膚炎の薬として使われてきたもので、白斑に対する飲み薬として大規模な試験で効果が確かめられたのは、これが初めてです。

白斑は見た目に関わる病気で、本人にとっては数字の話だけでは済まない部分が大きいと思います。この記事では、その試験で何が分かって、何がまだ分かっていないのかを、できるだけ淡々と書いていきます。

尋常性白斑という病気の背景

白斑は、皮膚の色をつくる細胞（メラノサイト）が減ったり失われたりして、その部分の皮膚が白く抜ける病気です。人にうつることはなく、痛みやかゆみもほとんどありません。ただ、顔や手など目につく場所に出ることが多く、日常生活や気持ちへの影響が大きい病気として知られています。

白斑にはいくつかタイプがあり、もっとも多いのが「非分節型（ひぶんせつがた）」です。体の左右両側に、ほぼ対称に白い部分が出るのが特徴で、白斑全体の8割以上がこのタイプとされています。今回の試験の対象も、この非分節型です。

非分節型の白斑は、いまでは自己免疫の病気だと考えられています。自分の免疫が、自分のメラノサイトを敵と間違えて攻撃してしまう。それで色をつくる細胞が減っていく、という流れです。

これまでの治療と、飲み薬がなかった理由

白斑の治療は、これまで塗り薬と光線療法（紫外線を当てる治療）が中心でした。どちらも色を戻す効果はあるのですが、効果が出るまでに何か月もかかること、白い部分が広いと塗り薬では追いつかないこと、光線療法は通院を繰り返す必要があることなど、続けるうえでの負担がそれなりにあります。

免疫の病気なら、免疫を抑える飲み薬で全身にまとめて効かせられそうに思えます。実際、そういう発想の薬はいくつか試されてきました。ただ、色が戻ったことを大人数できちんと示した飲み薬は、これまでありませんでした。塗り薬ではJAK阻害薬という種類のクリームがすでに使われていて、免疫の攻撃を止めれば色が戻る、という道筋そのものは見えていました。それを飲み薬で、全身に対して確かめたのが今回の試験です。

Viti-Upと名づけられた2本の試験

試験を行ったのは、フランスの皮膚科医ティエリー・パスロン氏らの国際チームで、資金と設計は薬の製造元であるアッヴィが担っています。Viti-Up-1とViti-Up-2という同じ設計の試験を2本走らせ、合わせて614人が参加しました。18か国138か所の医療機関にまたがる規模で、参加者は12歳以上、顔と体の両方に白斑があり、全身の白斑の広さが体表面積のおよそ5%以上50%未満にあたる人です。

参加者は2対1の割合で2つのグループに分けられ、片方はウパダシチニブ15mgを、もう片方は有効成分の入っていない偽薬を、1日1回48週間飲みました。誰がどちらを飲んでいるかは、本人にも皮膚を評価する医師にも伏せてあります。塗り薬や光線療法との併用はせず、薬だけの効果を見る設計でした。日焼け止めなど日光を避ける指導は、全員に行われています。

効果の測り方は2つです。ひとつは顔の白斑の広さを点数にしたF-VASIという指標で、これが試験開始時から75%以上減った人の割合。もうひとつは全身の白斑の広さを点数にしたT-VASIで、50%以上減った人の割合です。顔のほうに高いハードルを置いているのは、顔は色が戻りやすい部位であり、本人にとっていちばん気になる場所でもあるからです。

48週後に見えた顔の変化

48週後の結果です。顔の白斑が75%以上減った人の割合は、ウパダシチニブを飲んだグループで25.2%と23.4%（2本の試験それぞれの値）、偽薬のグループで5.9%と6.9%でした。全身の白斑が半分以下になった人の割合は、ウパダシチニブで19.4%と21.5%、偽薬で5.9%と5.9%です。2本の試験でほぼ同じ数字が出ていて、偶然とは考えにくい結果になっています。

もう少し低いハードルで見ると、顔の白斑が半分以下になった人は、ウパダシチニブのグループでおよそ半数の48.1%と43.4%でした。偽薬では12.7%と12.9%です。逆に高いハードル、顔の白斑が90%以上減った人も、ウパダシチニブでは両試験を合わせて14%ほどいました。偽薬では2〜3%です。

ここで注目したいのは、色の戻り方が48週の時点でまだ止まっていなかったことです。効果を示す数字は試験の終わりに向けて上がり続けていて、頭打ちになる気配がありませんでした。つまり、飲むのをやめずに続ければ、48週より先でさらに色が戻る人が増える可能性がある、ということです。免疫の攻撃を止めるだけで、メラノサイトは自力で戻ってくる。しかも顔から先に。それが今回の試験で見えたことでした。

上の図のように、白斑の部分ではメラノサイトが免疫細胞に攻撃されて減っています。ウパダシチニブはJAK1という酵素を止める薬で、免疫細胞が攻撃の合図をやりとりするのに使う経路を断ちます。合図が届かなくなれば攻撃は弱まり、皮膚に残っていたメラノサイトのもとになる細胞が、あらためて色をつくり始める余地ができる。試験で色が戻ったのは、この理屈どおりのことが起きたと考えられています。

数字が示す範囲と、まだ分かっていないこと

一方で、同じ数字を裏から読む必要があります。顔の白斑が75%以上減った人が4人に1人ということは、4人に3人は48週飲んでもそこまでは届かなかった、ということです。全身で見ると、半分以下になった人が5人に1人で、残り5人に4人はそこに届いていません。全身の白斑が75%以上減った人の割合については、偽薬との差がはっきり出ませんでした。体の色は顔ほど戻りにくく、とくに手足の先は戻りにくいことが以前から知られていて、この試験でもその傾向は変わっていません。

副作用については、多かったのは上気道の感染症、にきび、頭痛、鼻やのどの炎症でした。帯状疱疹（ほうしん）を起こした人が、薬を飲んだグループで7人います。重い有害事象は、薬を飲んだグループの4%と2%に報告されました。ウパダシチニブが他の病気ですでに使われている範囲を超える新しい問題は見つかっていない、というのがチームの評価ですが、JAK阻害薬という種類には、感染症や血栓、心臓や血管への注意が以前からあり、それは白斑に使っても変わりません。

分かっていないことも残っています。飲むのをやめたあとに戻った色が保たれるかどうかは、今回の報告の範囲外です。白斑はもともと再発しやすい病気なので、ここは大事な点です。また、比較したのは偽薬であって、既存の塗り薬や光線療法と直接比べたわけではありません。参加者は白人が多く、肌の色が濃い人は少なめでした。試験の続きとして、全員がウパダシチニブを飲む112週間の観察が進んでいて、どこまで色が戻るのかはそちらで見えてくることになります。

承認の現状と日本での位置づけ

この結果をもとに、欧州委員会は2026年7月、12歳以上の非分節型白斑に対するウパダシチニブの適応を承認しました。白斑に対する全身の薬としては、EUで初めてのものです。米国ではFDAが審査中で、日本ではアッヴィが2026年3月に適応追加の申請を出していて、2026年9月の時点でまだ承認の発表はありません。

ウパダシチニブそのものは、日本でも関節リウマチやアトピー性皮膚炎など8つの病気で承認されていて、使われてきた年数も長い薬です。その意味で、まったくの新薬より安全性の情報は積み上がっています。ただ、免疫を抑える薬である以上、白斑のためだけに気軽に飲む種類のものではなく、承認されたとしても、白斑の範囲が広い人や既存の治療で十分でなかった人に、専門医の管理のもとで使う位置づけになると見るのが自然です。

4人に1人の顔で色が大きく戻り、4人に3人はそこまで届かない。その差がどこから来るのか、誰に効きやすいのかは、まだ分かっていません。飲む期間を延ばせば届く人が増えるのか、それとも別の要因があるのか。112週の観察結果が出れば、その答えの一部が見えてきそうです。

画像について

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出典

Passeron T, et al. “Efficacy and safety of upadacitinib in adults and adolescents for treatment of non-segmental vitiligo (Viti-Up): results of two phase 3 randomised controlled studies.” The Lancet, 2026. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(26)00896-2

ScienceAlert “This Once-Daily Pill Helps The Skin Regain Its Color in People With Vitiligo”（Esra Öz、2026年8月23日） https://www.sciencealert.com/this-once-daily-pill-helps-the-skin-regain-its-color-in-people-with-vitiligo

アッヴィプレスリリース「アッヴィ、ウパダシチニブについて、尋常性白斑に対する治療薬として日本における適応追加承認を申請」（2026年3月13日） https://kyodonewsprwire.jp/release/202603125504

アッヴィプレスリリース「ウパダシチニブ、成人および青少年の非分節型白斑患者さんに対する治療薬として欧州委員会の承認取得」（2026年8月25日） https://www.abbvie.co.jp/content/dam/abbvie-com2/japan/documents/press-release/2026_0825_01.pdf