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血液のがんの一つ、多発性骨髄腫には「一歩手前」の段階があります。検査では異常が出ているのに症状はなく、これまでは発症するまで様子を見るのが普通でした。その段階の人に、本来は再発後に使う免疫の薬を先に投与した臨床試験の結果が、2026年9月11日付で医学誌 Nature Medicine に載りました。
薬を使った45人のうち35人（77.8%）で、病気の指標が検査で見つからなくなりました。比較相手の従来薬では14人中0人です。数字の差は極端ですが、先に書いておくと、これは治療を受けた人が合計59人という小さな第2相試験の結果です。第2相は、効き目の手応えと安全性を少人数で確かめる段階で、治療として確立したことを示すものではありません。この記事では、その前提を置いたうえで、何がわかり、何がまだわかっていないのかを整理します。
くすぶり型多発性骨髄腫と経過観察の歴史
多発性骨髄腫は、形質細胞（けいしつさいぼう＝抗体を作る白血球の一種）ががん化する病気です。がん化した形質細胞は骨髄の中で増え、役に立たない抗体である「Mタンパク」を大量に作ります。進行すると骨がもろくなり、腎臓の障害、貧血、高カルシウム血症、感染症にかかりやすくなるといった問題が出てきます。
その前段階が「くすぶり型多発性骨髄腫」です。骨髄に異常な形質細胞がいて、血液からMタンパクも見つかるのに、骨や腎臓にはまだ障害が出ていない状態を指します。このうち、検査値や染色体の異常から「近いうちに発症する見込みが高い」と判定された人たちが、今回の試験の対象になった高リスク群です。
高リスクとわかっていても、長いあいだ標準は経過観察でした。多発性骨髄腫は治療でいったん抑えても再発しやすく、再発のたびに薬が効きにくくなっていきます。効く薬は発症後のために残しておきたい。薬には副作用も費用もある。症状のない人に強い治療をする根拠が足りなかったわけです。
この考え方は少しずつ変わってきています。レナリドミドという飲み薬を早めに使うと発症を遅らせられることが過去の第3相試験で示され、2025年には抗体薬ダラツムマブが、高リスクのくすぶり型に対する初めての治療薬として米国で承認されました。ただ、これらの薬では病気を深く抑え込むところまではいかず、結局は進行する人が出てくる、というのが今回の研究チームの問題意識です。
T細胞と骨髄腫細胞をつなぐ二重特異性抗体
そこでチームが選んだのがテクリスタマブです。ふつうの抗体は標的を1種類しかつかめませんが、この薬は2種類を同時につかむ「二重特異性抗体」で、片方の腕で骨髄腫細胞の表面にあるBCMAというタンパク質を、もう片方の腕で免疫のT細胞の表面にあるCD3をつかみます。T細胞が骨髄腫細胞のすぐ隣まで引き寄せられ、その場で攻撃が始まる仕組みです。
テクリスタマブは2022年に欧州と米国で承認され、日本でも2024年12月に「テクベイリ」の名前で承認されています。ただし対象は、複数の治療を経たあとに再発した、あるいは薬が効かなくなった多発性骨髄腫です。つまり、治療の流れの中ではいちばん後ろのほうで出番が来る薬です。
その薬を、いちばん手前に持ってきたのが今回の「ImmunoPRISM」試験でした。米ダナ・ファーバーがん研究所のOmar Nadeem氏、David M. Cordas dos Santos氏、Irene M. Ghobrial氏らのチームが、同研究所を含む米国の3施設で実施しています。
完全奏効77.8%対0%の内訳
登録されたのは、2023年4月から2025年7月までの64人。2026年5月26日の時点で、少なくとも1サイクルの治療を終えていた59人が解析の対象です。年齢の中央値は65歳でした。
最初の6人は、低めの用量から始めて安全性を確かめるための組で、全員がテクリスタマブを受けています。そのあとの参加者は、テクリスタマブか、比較相手のレナリドミド＋デキサメタゾン（以前の標準的な早期治療）に、2対1の割合でランダムに割り振られました。結果として、テクリスタマブが45人（ランダム化された39人＋最初の6人）、レナリドミド＋デキサメタゾンが14人です。
いちばんの評価項目は「完全奏効」の割合でした。完全奏効とは、血液と尿からMタンパクが検出されなくなり、骨髄の中の形質細胞も正常な割合まで減った状態のことです。テクリスタマブを受けた45人では35人がここに到達し、これが77.8%という数字になります。レナリドミド＋デキサメタゾンの14人では、到達した人はいませんでした。
もっと細かい検査でも同じ傾向です。骨髄の細胞10万個に1個のレベルまで調べても病気の細胞が見つからない状態（微小残存病変の陰性）になった人は、テクリスタマブで45人中37人、82.2%。比較側は0人でした。いったん陰性になり、その後も繰り返し検査を受けた28人は、最新の検査まで全員が陰性を保っています。
追跡期間の中央値は24.5か月。この時点で病気が進行していたのは、テクリスタマブ側が3人、比較側が6人です。ここから推定した「2年後に進行も死亡もしていない人の割合」が、テクリスタマブ92%、比較側49%でした。どちらの群でも亡くなった人はいません。
再発後の約2倍に達した完全奏効率
この試験でいちばん面白いのは、0%との対比よりも、同じ薬の過去の成績との対比のほうだと思います。
テクリスタマブが承認される根拠になった試験は、何種類もの治療を受けたあとに再発した患者さんが対象で、完全奏効以上に達した人は39.4%でした。微小残存病変が陰性になった人は26.7%、病気が進行せずにいられた期間の中央値は11.8か月です。実際の診療での報告では、完全奏効は20〜29%にとどまっています。
同じ薬を、同じく単独で使って、今回は完全奏効が77.8%、微小残存病変の陰性が82.2%。薬は何も変わっていません。変わったのは、使うタイミングだけです。
理由として論文が挙げているのは二つあります。一つは、くすぶり型の段階では体の中の異常な細胞がまだ少ないこと。もう一つは、免疫がまだ傷んでいないことです。テクリスタマブは自分で骨髄腫細胞を壊す薬ではなく、患者さん自身のT細胞に壊させる薬です。再発を繰り返した人のT細胞は、病気そのものと度重なる治療とで疲弊しています。働き手が元気なうちに使えば同じ薬でもよく効く、という筋の通った説明です。
感染症の出方にも同じ傾向が見えます。再発後の患者さんを対象にした試験では、重い感染症が4割以上の人に起きていました。今回は20%で、比較側の21%と変わりません。治療期間も途中で見直され、当初の24サイクルから最長12サイクル（15か月）に短縮されています。ずっと続ける薬ではなく、期間を決めて終わる治療として試されている点も、再発後の使い方とは違うところです。
ただし、これらは別々の試験の数字を並べたもので、同じ条件で直接比べた結果ではありません。「早く使うほど効く」という見方を支える材料ではあっても、証明ではない、という距離感で読むのがよさそうです。
少人数の第2相試験としての限界
ここからは割り引いて読むべき点です。
まず、77.8%にはランダム化されていない最初の6人が含まれています。試験があらかじめ決めていた主解析は、ランダムに割り振られた人だけが対象で、そちらの数字は39人中29人、74%です。チームは、最初の6人が残りの人たちと背景も結果も似ていたとして、全員を合わせた77.8%も報告しており、ニュースの見出しになったのはこちらでした。どちらも高い数字であることに変わりはありませんが、「ランダム化試験で77.8%」と書くと少し不正確になります。
次に、比較側の0%は「まったく効かなかった」という意味ではありません。レナリドミド＋デキサメタゾンを受けた14人は、全員がMタンパクの減少という形で反応しています。12人が部分奏効、2人はそれより深い反応でした。完全奏効という高いハードルを越えた人がいなかった、ということです。
そして、14人という人数の少なさは、数字の幅にそのまま表れます。比較側の「2年後に49%」は、95%信頼区間が26〜91%。本当の値は3割弱かもしれないし、9割かもしれない、という幅です。進行した人の数でいえば3人対6人の差で、1人2人の違いで印象が変わる規模だということは覚えておく必要があります。
副作用も軽くはありません。テクリスタマブを受けた人の71.1%に、サイトカイン放出症候群（免疫が一気に活性化して発熱などが起きる反応）が出ました。すべて軽度から中等度で、この種の薬で心配される神経系の副作用は1例もありませんでしたが、一部の人は入院が必要になっています。好中球（細菌と戦う白血球）が大きく減った人は35.6%。抗体を作る力が落ちるため、テクリスタマブ側の全員が免疫グロブリンの補充を少なくとも1回受けました。副作用で治療をやめた人が3人、薬にまったく反応しなかった人も3人いて、反応しなかった理由は遺伝子を調べてもはっきりしていません。
再発して他に手がない人にとっては受け入れられる負担でも、今回の相手は、いま症状がなく、このまま何年も発症しないかもしれない人たちです。釣り合いの取り方は、再発後の治療とは別に考える必要があります。
いちばん大きな未解決の問いは、この深い効果が「多発性骨髄腫にならずに済む」ことにつながるのかどうかです。2年あまりの追跡ではそこまではわかりません。論文自身も、長期の追跡が必要であること、生存期間が延びるかどうかや病気を根絶できたかどうかについては、現時点で何も結論できないことを明記しています。
テクリスタマブは日本でも承認されていますが、対象は再発または難治性の多発性骨髄腫で、くすぶり型への使用は承認の範囲外です。今回の結果で、くすぶり型と診断されている人の治療がすぐに変わるわけではありません。
それでも、「発症を待ってから叩く」のが当たり前だった病気で、「発症する前に、免疫が元気なうちに叩く」という方向に、ランダム化された比較のデータがついた意味は小さくないと思います。次に必要なのは、もっと大きな人数と、もっと長い時間です。
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画像について
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出典
Omar Nadeem, David M. Cordas dos Santos, …, Irene M. Ghobrial, “Teclistamab versus lenalidomide-dexamethasone in high-risk smoldering multiple myeloma: a randomized phase 2 trial,” Nature Medicine, 2026年9月11日公開（オープンアクセス）。DOI: 10.1038/s41591-026-04642-w
試験の登録情報は ClinicalTrials.gov（NCT05469893） で公開されています。英語の解説記事としては ScienceAlert の記事 があります。日本での承認内容は Johnson & Johnson の発売時プレスリリース を参照しました。
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