注射を一本打つだけで、患者の体の中にCAR-T細胞ができた——そんな臨床試験の結果が、9月3日付の The New England Journal of Medicine に載りました。対象は、既存の治療では抑えきれなくなった神経の自己免疫疾患の患者16人。そのうち7人は、進行型の多発性硬化症（たはつせいこうかしょう）です。
CAR-T療法そのものは目新しいものではありません。血液のがんではすでに実際の治療に使われていますし、自己免疫疾患への応用も各国で試験が進んでいます。今回変わったのは作り方のほうでした。細胞を、体の外に一度も持ち出していないのです。
従来のCAR-T療法にかかる手順
CAR-Tの「CAR」はキメラ抗原受容体（Chimeric Antigen Receptor）の略で、狙った相手を見つけて掴むためのアンテナにあたる部品です。これを患者自身のT細胞——免疫の攻撃役をつとめる白血球の一種——に持たせてやると、そのT細胞は標的だけを選んで壊してくれるようになります。
やっかいなのは、そのT細胞をどう用意するかでした。標準的なやり方では、まず患者の血液から白血球を取り出します。それを専用の製造施設へ送り、ウイルスを運び屋にしてCARの設計図を組み込み、数を増やし、品質検査をかける。ここまでで数週間。できあがった細胞を体に戻す前には、抗がん剤で患者の免疫細胞をいったん減らしておく前処置も必要です。一人ぶんを毎回ゼロから作るため、費用は数千万円という桁になります。
CAR-Tは、患者ごとに手作りする医薬品だったわけです。効く人には劇的に効くのに受けられる人が限られてきたのは、薬の中身ではなく、この作り方の側に理由がありました。
体内でCAR-T細胞を作る方式
今回の試験で使われたのは、中国・深圳のバイオ企業 Genocury Biotech が設計したレンチウイルスです。レンチウイルスというのはHIVなどが属するウイルスの仲間で、増える能力を取り去って遺伝子の運び屋に作り替えたものが、遺伝子治療の道具として長く使われてきました。
これにCD19——B細胞の表面に出ている目印です——へ反応するCARの設計図を積み、静脈から一回だけ注射します。あとは血液の中を流れているT細胞がそれを受け取り、自分でCARを作りはじめる。培養も輸送も品質検査も、工場側の工程がまるごと消えます。理屈のうえでは費用も待ち時間も大きく下がりますし、前処置の抗がん剤も要らなくなると考えられています。
B細胞を減らす治療の限界
標的にされているのはB細胞です。B細胞は抗体を作る係の免疫細胞で、自己免疫疾患ではこれが自分の体を攻撃する抗体、つまり自己抗体を作ってしまいます。多発性硬化症も、筋肉に力が入らなくなる重症筋無力症も、この線でつながっています。
そしてB細胞を減らす薬なら、実はもうあります。CD19やCD20を目印にする抗体薬がそれで、多発性硬化症の治療では標準的な選択肢のひとつです。ただ、これらは投与を続けているあいだだけ効く薬でした。やめればB細胞は骨髄からまた供給され、時間が経つと自己抗体もふたたび作られはじめる。だから患者は何年も打ち続けることになります。
減らすことはできる。けれど戻ってくると元通りになる。そこが長らくの壁でした。
入れ替わったB細胞の性質
今回の試験では、投与のあと患者の体内でCAR-T細胞が時間をかけて増えていき、B細胞は完全に消えました。自己抗体の値も下がっています。ここまでは狙いどおりです。
報告のなかで目を引くのは、その先でした。研究チームによると、あとから新しく出てきたB細胞は、自己抗体を作っていなかったといいます。B細胞そのものは戻ってきているのに、体を攻撃する側の性質だけが抜け落ちている。チームはこれを、免疫系がリセットされたことを示す兆候だと見ています。
消して終わり、ではなかった。消したあとに何が出てくるかのほうが変わっていた、ということになります。
各疾患で報告された変化
試験に参加したのは、進行型の多発性硬化症のほか、免疫が脳や脊髄、目を攻撃する病気、筋肉に力が入らなくなる病気、筋肉に炎症が起きる病気の患者です。いずれも既存の治療では十分に抑えられなくなっていた人たちでした。
多発性硬化症の人では、運動機能と認知機能の指標が改善し、疲労感も軽くなりました。筋肉にかかわる病気の人では、筋力の指標が上がり、炎症の値が下がっています。重症筋無力症の重さを測るQMGというスコアも、大きく下がったと報告されました。副作用は対処できる範囲に収まったとされています。
観察期間は、およそ6か月です。
解釈上の留意点
まず、16人という人数に対照群はありません。同じ期間に治療を受けなかった患者と比べたわけではないので、改善のうちどこまでが治療によるものかは、この試験だけでは切り分けられません。掲載も通常の研究論文ではなく、誌面4ページのレター（Correspondence）という短い形式です。報告できる情報量そのものが限られています。
免疫がリセットされたという見立ても、6か月の追跡で得られたものです。B細胞が自己抗体を作らないまま何年も過ごせるのかは、これから先を見ないと分かりません。加えてレンチウイルスは、運んだ遺伝子を細胞の染色体に組み込む性質を持っています。血液のがんの治療で長く使われてきた実績はありますが、体の中で直接使う方式については、長期の安全性を年単位で追う必要が残ります。
試験の研究責任者のひとりで、武漢の華中科技大学同済医学院に所属する神経内科医の Dai-Shi Tian 氏も、結果を有望な兆候としつつ、有効性や免疫寛容の恒久的な回復を示す決定的な証拠ではない、と釘を刺しています。
それでも、体の外で細胞を作るという前提が外れるなら、この治療が届く範囲は変わります。効くかどうかを確かめる仕事は、これから人数を増やした試験に引き継がれることになります。
出典
Cheng, Y.-H. et al.「Lentiviral In Vivo CD19 CAR T-Cell Therapy in Neurologic Autoimmune Disorders」The New England Journal of Medicine, Vol. 395, No. 9, pp. 926–929 (2026). DOI: 10.1056/NEJMc2603114
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2603114（本文は有料）
解説記事（英語）：Rachel Fieldhouse「Immune therapy engineered inside the body eases multiple sclerosis」Nature News, 2026年9月3日
https://www.nature.com/articles/d41586-026-02765-1
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