ニューロフィラメント軽鎖

患者1人の変異に合わせて作られた薬ALS（筋萎縮性側索硬化症）の男性1人に、その人の病気の原因になっている遺伝子を狙って設計した薬を投与したところ、1年後には神経の損傷を示す血液の値が正常範囲まで下がり、運動機能などをみる検査の点数も上がっ...